世界滾動(dòng):君實(shí)生物一款創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理 用于高脂血癥等治療
2023-02-02 07:41:03|
來源：新京報(bào) 作者：
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2月1日，君實(shí)生物發(fā)布公告，與合作伙伴潤佳上海共同研發(fā)的JS401注射液臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲國家藥監(jiān)局受理，擬用于高脂血癥等治療。
JS401注射液是一種靶向血管生成素樣蛋白3(ANGPTL3)信使RNA(mRNA)的小干擾RNA(siRNA)藥物。ANGPTL3是由肝臟表達(dá)的血管生成素樣蛋白家族的成員，通過抑制脂蛋白脂肪酶和內(nèi)皮脂肪酶發(fā)揮調(diào)節(jié)脂質(zhì)代謝的作用。ANGPTL3功能喪失或抑制可顯著降低甘油本三酯及其他致動(dòng)脈粥樣硬化性脂蛋白的水平。JS401注射液在肝細(xì)胞內(nèi)特異性降解ANGPTL3 mRNA，并持續(xù)性抑制ANGPTL3蛋白的表達(dá)，從而發(fā)揮其降脂(甘油三酯及膽固醇)的作用。
截至2月1日，全球僅有一款靶向ANGPTL3的單克隆抗體類藥物Evkeeza(再生元制藥公司產(chǎn)品)獲批上市，用于12歲及以上兒童或成人純合子型家族性高膽固醇血癥患者的治療。全球尚無同類靶點(diǎn)siRNA類藥物獲批上市。
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